目的:系统表征白背三七化学成分,并研究其生物活性和作用机制。方法:(1CL13900供应商)采用超高效液相色谱串联高分辨质谱仪,并结合分子网络medical autonomy,系统表征白背三七化学成分。(2)通过酶抑制实验、体外细胞实验评价白背三七的生物活性。(3)采用AM-2282试剂分子对接、网络药理学和转录组学,探究作用机制。结果:(1)首次从白背三七中发现了三肽类DPP-IV抑制剂dirprotin A及其三肽类似物,共表征了25个三肽类似物。(2)三肽类似物对DPP-IV的IC_(50)为0.40 mg/m L,主要通过氢键和疏水相互作用与DPP-IV发生相互作用。(3)从白背三七非碱性成分(The non-alkaline ingredients of Gynura divaricata(L.)DC.,GD-NAIs)中初步表征75个倍半萜类化合物(即一枝蒿酮酸类似物),其中61个为首次鉴定。(4)GD-NAIs对慢性髓性白血病(Chronic myeloid leukemia,CML)细胞有明显的增殖抑制和促凋亡作用,且活性显著优于白背三七粗提物,对正常肝细胞毒性较低。(5)网络药理学联合转录组学分析表明,GD-NAIs主要通过抑制PI3K/AKT、JAK/STAT、Notch和Wnt等信号通路发挥抗慢性髓性白血病的作用。结论:(1)白背三七主要含有三肽类化合物和倍半萜类化合物。(2)白背三七中的三肽类成分为DPP-IV抑制剂,其三肽类组分的IC_(50)为0.40 mg/m L,表明白背三七具有开发成天然降糖药的潜力。(3)白背三七中的倍半萜类成分具有抗CML的体外活性,具有开发为抗CML天然药物的潜力。