目的:观察益肾活血清髓方联合以硼替佐米为基础的方案治疗肾虚血瘀型多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)合并肾损伤的疗效,以及对PTENm RNA表达水平的干预情况,为临床诊疗和新药研发拓宽思路。方法:按要求收集30例肾虚血瘀型MM肾损伤患者,随机分为实验组和对照组,每组15例患者。对照组给予以硼替佐米为基础的方案治疗,实验组在对照组的用药基础上加用益肾活血清髓方中药汤剂,进行为期4个疗程的治疗后,观察两组患者的临床疗效,并应用RT-PCR方法检测两组患者治疗前后的外周血PTENm RNA表达水平。结果:1.中医证候疗效:治疗后两组患者中医证候评分较治疗前均降低,且实验组中医证候评分低于对照组,实验组总有效率高于对照组(93.3%vs.60.0%),差异均具有统计学意义(P<0.05)。2.西医临床疗效:实验组总有效率高于对照组(80.0%vs.73.3%),差异无统计学意义(P>0.05)。3.生活质量评分:治疗后两组患者生活质量均显著改善,实验组较对照组改善更明显,差异均具有统计学意义(P<0.05)。4.肿瘤负荷:治疗后两组患者骨髓克隆性浆细胞比例较治疗前均降低(P<0.05),且实验组低于对照组(P<0.05);治疗后两组患者M蛋白、β_2-MG较治疗前均降低(P<0.05),治疗后两组患者M蛋白、β_2-MG组间比较无统计学差异(P>0.05);5.肾功能指标:治疗后两组患者血肌酐、肾小球滤过率均较治疗前显著下降(P<0.05),实验组血肌酐较对照组下降更明显(P<0.05);治疗后两组患者肾小球滤过率组间比较无统计学差异(P>0.05)。6.外周血PTEN m RNA水平:治疗后两组患者PTEN m RNA水平较治疗前均有升高(P<0.05),且实验组较对照组升高更显著(P<0.05)。7.不良反应发生率:研究过程中未发生使治疗中断的严重不良反应;实验组胃肠道反应发生率低于对照组(26.7%vs.53.3%),实验组周围神经病变发生率低于对照组(13.3%vs.20.0%),差异均无统计学意义(P>0.05)。结论:益肾活血清髓方Serum-free media联合以硼替佐米为基础的方案可有效改善肾虚血瘀型MM肾损伤患者的中医证候、生活质量,并在一定程度上减轻患者肿瘤负荷,改善肾功能,且疗效优于单用西医方案治疗;其可能通过参与调控MMLN4924核磁M肾损伤相关的PTEN获悉更多相关通路发挥作用。