硼替佐米为基础方案治疗多发性骨髓瘤疗效及安全性单中心真实世界研究

目的:研究以硼替佐米(bortezomib,BTZ)为基础的诱导方案治疗新诊断多发性骨髓瘤(newly diagnosed multiple myeloma,NDMM)的疗效及安全性,为多中心真实世界研究提供数据基础。方法:回顾性分析2015年1月1日至2022年9月31日皖南医学院弋矶山医院血液内科收治的以硼替佐米为基础方案治疗的新诊断多发性骨髓瘤患者134例,其中VD方案22例,VCD方案47例,VTD方案22例,VRD方案28例,VAD方案15例。收集患者的性别、年龄、M蛋白类型、骨髓浆细胞比例、白细胞、血小板、血红蛋白、血清钙、尿素、肌酐、乳酸脱氢酶、白蛋白、β2微球蛋白、分期、危险分层、治疗方案、不良反应、生存获益等相关资料。随访2、4、6、8疗程不同诱导方案的疗效并进行安全性评估,对5种治疗方案进行生存分析,并依据m SMRAT 3.0危险分层对标危及高危患者进行生存分析。结果:134例新诊断多发性骨髓瘤患者,男性84例,女性50例,发病年龄33-85岁,中位年龄为63岁,>65岁的患者占41.8%。在DS分期中,I~II期12例,III期122例,在ISS分期中,I~II期57例,III期77例,在R-ISS分期中,I~II期77例,III期39例(18例因数据缺失无法进行R-ISS分期)。VD方案、VCD方案、VTD方案、VRD方案、VAD方案第2疗程ORR分别为68.2%、87.2%、81.8%、85.7%、80%(H=4.846,P=0.303);第4疗程ORR分别为68.2%、91.5%、81.8%、96.4%、80%(H=10.087,P=0.039),两两比较显示其中VRD组与VD组ORR存在差异(P=0.005,校正P=0.046);第6疗程ORR分别为68.2%、87.2%、72.7%、89.3%、66.7Liraglutide分子量%(H=7.263,P=Barasertib分子量0.123);第8疗程ORR分别为68.2%、85.1%、72.7%、89.3%、66.7%(H=6.266,P=0.180)。VD方案、VCD方案、VTD方案、VRD方案、VAD方案这5种治疗方案m PFS分别为11个月、21个月、18个月、23个月、20个月(P=0.034),成对比较显示VD组vs VCD组(11个月vs 21个月,P<0.01),VD组vs VRD组(11个月vs 23个月,P<0.01),VD组vs VAD组(11个月vs 20个月,P>0.05),VD组vs VTD组(11个月vs 18个月,P>0.05),所有三药方案之间未见显著差异(P>0.05);VD方案m OS为34个月,VTD方案m OS为48个月,VCD方案m OS为47个月,VRD方案、VAD方案未达到m OS,5种治疗方案之间OS存在显著差异(P<0.01),成对比较显示两药方案与所有三药方案组之间OS存在差异,但三药方案间OS无明显差异。标危组与高危组在PFS及OS上存在显著差异(m OS:53个月VS 38个月,P=0.003;m PFS:24个月VS 18个月,P=0.symptomatic medication0002)。5种治疗方案在白细胞减少(P=0.254)、血小板减少(P=0.813)、肺部感染(P=0.137)、消化道反应(P=0.191)、周围神经病变(P=0.074)、带状疱疹(P=0.989)、乏力(P=0.954)、肝功能损害(P=0.181)、心功能损害(P=0.107)上均无明显差异。结论:1.以BTZ为基础方案治疗可以使NDMM患者早期达到部分缓解。2.以BTZ为基础方案治疗NDMM患者,三药方案较两药方案可以带来更高ORR,显著延长PFS和OS。3.以BTZ为基础方案治疗NDMM患者,标危组较高危组获得更长的PFS及OS。4.以BTZ为基础方案三药方案与两药方案不良反应差异无统计学意义。