目的:基于倾向评分匹配法评估FOLFIRI联合/不联合甲磺酸阿帕替尼一线治疗晚期转移性结直肠癌的疗效和安全性。方法:根据入选标准,选取了2017年3月至2019年3月在山西省肿瘤医院接受FOLFIRI方案(伊立替康、亚叶酸钙、5-氟尿嘧啶)联合甲磺酸阿帕替尼治疗的20名晚期转移性结直肠癌更多患者为试验组,和同时期在同单位接受单纯FOLFIRI治疗的49名晚期转移性结直肠癌患者为对照组。分别收集两组的基线资料(年龄、性别、ECOG状态、肿瘤初始位置、肿瘤转移部位数量、肿瘤分化程度、肿瘤体积减少百分比、无进展生存期、总生存期、随访时间和生存情况)以及部分临床常用指标(中性粒细胞-淋巴细胞比值、癌胚抗原、糖类抗原199)。采用倾向性评分的卡钳匹配法,卡钳值设定为0.2,将试验组和对照组进行1:2匹配,将两组的年龄、性别、体力状况评分(ECOG)、肿瘤初始位置、肿瘤分化程度、肿瘤转移部位数量、中性粒细胞与淋巴细胞比值(NLR)、癌胚抗原(CEA)、糖类抗原-199(CA199)作为处理变量纳入匹配模型,进行倾向性评genetic connectivity分匹配。匹配后试验组和对照组分别得到患者16例和32例,有效平衡混杂因素分布的影响,提高组间可比性,使组间更为均衡。应用Kaplan-Meier法绘制生存曲线,两组在卡钳匹配前后的无进展生存期(Progress Free Survival,PFS)和总生存期(Overall Survival,OS)生存曲线分布差异的比较采用log-Rank检验,采用逆概率加权法(IPTW)进行倾向性评分的敏感性分析。结果:1.倾向性匹配前,试验组有20例,对照组有49例,两组在年龄、性别、ECOG、肿瘤初始位置、肿瘤分化程度、肿瘤转移部位数量、CEA、CA199方面无统计学差异(P>0.05),在NLR方面存在统计学差异(P<0.05)。中位随访时间为36.23(7.73-129.87)个月。试验组15(75%)例发生死亡,对照组35(71.43%)例发生死亡。生存分析结果显示试验组和对照组的中位PFS分别是6.00个月和2.37个月(χ~2=5.177,P=0.02),试验组和对照组的中位OS分别为16.14个月和20.17个月(χ~2=1.292,P=0.26)。试验组最常见的3-4级不良反应事件是高血压、白细胞减少和中性粒细胞减少。2.卡钳法倾向性匹配后,试验组有16例,对照组有32例,两组各基线资料均无统计学差异(P>0.05),两组基线资料的标准化均数差(Standard Mean Difference,SMD)显示年龄、ECOG、肿瘤初始位置、肿瘤分化程度、肿瘤转移部位数量和CEA均小于0.1,性别(SMD=0.126)、NLR(SMD=0.151)、CA199(SMD=0.105),在经过逆概率加权后两组各基线协变量的SMD均小于0.1,显示均衡性较好。中位随访时间为33.20(7.73-124.73)个月。试验组10(83.33%)例发生死亡,对照组18(75%)例发生死亡。倾向性匹配后的生存分析结果显示试验组和对照组的中位PFS分别是6.15个月和2.15个月(χ~2=5.705,P=0.02),试验组和对照组的中位OS分别是17.3个月和19.15个月(χ~2=0.4357,P=0.51)。经过逆概率加权校正生存曲线后显示两组的OS(P<0.01)和PFS(P=0.036)均存在统计学差异。结论:对比FOLFIRI联合甲磺酸阿帕替尼和单纯FOLFIRI一线治疗晚期转移性结直肠癌疗效的Puromycin回顾性研究发现,FOLFIRI联合甲磺酸阿帕替尼可以提高晚期转移性大肠癌患者的无进展生存期,没有增加危险性,具有可接受的安全性。